Kelainan genetik adalah kondisi kelainan yang disebabkan oleh satu atau lebih dari satu gen yang bisa menyebabkan penyakit sehingga terjadi gangguan pada fisik dan fungsional tubuh. Penyakit genetik cenderung sulit untuk disembuhkan dan biasanya bersifat herediter sehingga terjadi secara turun termurun yang diwarisan dari kedua orang tua. Pendekatan penelitian tentang stem cell khususnya pluripotent stem cell (sel-sel yang dapat berdiferensiasi (berubah) menjadi semua jenis sel dalam tubuh, namun tidak dapat membentuk suatu organisme baru) yang dilakukan gene editing dalam pengobatan terhadap penyakit genetic memberikan harapan kepada pasien dengan penyakit genetik bahwa suatu hari bisa diobati dengan sel mereka sendiri. Penelitian ini juga dibahas di dalam ISCT dimana Pluripotent Stem Cells Engineering berpotensi dalam mengobati penyakit genetik.
Stem Cells sebenarnya tidak cocok untuk mengobati penyakit karena mereka masih membawa mutasi genetik yang menyebabkan kondisi tersebut. Namun, para peneliti kemudian menerapkan teknologi genetic enginering untuk menargetkan dan menghapus urutan genetik yang membawa mutasi, menggantikannya dengan urutan yang berfungsi. Stem cells yang dihasilkan kemudian tumbuh menjadi sel-sel target dan diuji di laboratorium dan hewan, di mana mereka ditemukan berperilaku seperti sel-sel yang sehat.
Penggunaan teknologi genetic engineering (rekayasa genetik) untuk menghilangkan mutasi genetik secara tepat adalah langkah maju yang menarik dalam mengembangkan stem cells yang yang dapat berfungsi normal dan cocok untuk mengobati penyakit penderita terkait. Peneliti Teknologi terdepan ini mengungkapkan juga cara-cara dalam mengatasi beberapa rintanganpada saat melakukan penelitiannya.
Melakukan rekayasa genetik, selain dapat menghilangkan mutasi yang terjadi pada stem cells, juga memberikan kesempatan peneliti melakukan kontrol terhadap perilaku stem cells. Terdapat dua pendekatan untuk melakukan kontrol terhadap perilaku stem cells yaitu
- Melakukan rekayasa terhadap gen sel nya (genetic engineering)
- Melakukan rekayasa terhadap niche (lingkungan sekitar) stem cells.
Adapun tujuan melakukan kontrol terhadap perilaku stem cells adalah untuk mendapatkan stem cells yang lebih banyak dan mendapatkan sel yang spesifik. Penelitian yang dilakukan oleh presenter menggunakan pluripotent stem cell untuk menguji dan menganalisis engineering fate dan fungsi dari stem cells tersebut.
Teknologi canggih dan kompleks ini sedang dalam tahap awal pengembangan, dan semoga tidak lama lagi dapat digunakan dalam uji klinis.
Kedepannya, Laboratorium kami, ProSTEM, PT Prodia StemCell Indonesia berencana untuk mengembangkan rekayasa genetik, dengan demikian bukan hal yang tidak mungkin apabila ada penyakit karena kelainan genetik dan sulit disembuhkan dapat teratasi.
